Taaislijmziekte of cystische fibrose (CF) is een erfelijke aandoening

Er kan opnieuw een sprong voorwaarts worden gemaakt bij de behandeling van taaislijmziekte. Het nieuwe geneesmiddel Kaftrio® boekt bij patiënten betere resultaten dan de behandeling met Symkevi®. De Amerikaanse producent Vertex vraagt echter een onverklaarbaar hoge prijs voor Kaftrio®. Die moet minstens 75% dalen, aldus Zorginstituut Nederland in een advies aan de minister voor Medische Zorg.

‘Gevraagde prijs maatschappelijk niet uit te leggen’
Het Zorginstituut verzoekt de minister daarnaast om in EU-verband een prijsafspraak te maken voor de reeks geneesmiddelen waar Kaftrio® onderdeel van is. Op die manier kan Vertex niet bij elk nieuw middel steeds hogere prijzen blijven vragen, zoals nu gebeurt. Daarmee wordt toegang tot deze zorg voor patiënten veiliggesteld. “Met Kaftrio® komt er een medicijn beschikbaar dat als onderdeel van een combinatietherapie voor veel mensen met cystische fibrose een belangrijke verbetering lijkt te gaan geven, alleen is de gevraagde prijs maatschappelijk niet uit te leggen”, zegt bestuursvoorzitter Sjaak Wijma van het Zorginstituut. “Bij elke nieuwe stap legt de fabrikant een hogere rekening neer bij de samenleving. Terwijl ze voortborduren op kennis die eerder ontwikkeld is. Dat zou juist tot een lagere prijs moeten leiden.”

Orkambi®, Kalydeco®, Symkevi® en nu Kaftrio®
Taaislijmziekte of cystische fibrose (CF) is een erfelijke aandoening. In Nederland hebben ongeveer 1.400 personen deze ongeneeslijke aandoening, waarbij het slijm door het hele lichaam heen te taai is. Hierdoor gaan organen zoals de longen langzaam achteruit. Door verbeterde behandelmogelijkheden, waaronder de zogeheten CFTR-modulatoren waartoe Kaftrio® behoort, is de levensverwachting van CF-patiënten de laatste jaren gestegen. De Amerikaanse farmaceut Vertex heeft de afgelopen jaren al meerdere CFTR-modulatoren op de markt gebracht, waaronder Orkambi®, Kalydeco®, Symkevi® en nu Kaftrio®.

Beoordeling: effectief maar duur
Het Zorginstituut heeft de behandeling met Kaftrio® vergeleken met Symkevi® en oordeelt positief. Kaftrio® is een zogeheten triple-therapie van 3 werkzame stoffen: elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor. Symkevi® bestaat uit tezacaftor en ivacafor. Beide geneesmiddelen worden gegeven in combinatie met Kalydeco®. Onderzoeksresultaten voor Kaftrio® laten een verbetering zien van de longfunctie en een vermindering van ademhalingsklachten. Bij CF-patiënten met een minder goed werkend CFTR-eiwit werd daarnaast ook een vermindering gezien van het aantal longaanvallen (exacerbaties). Weinig patiënten moesten door bijwerkingen het gebruik staken. Het is echter niet bekend of de gemeten gezondheidswinst langdurig aanhoudt. Daar is extra onderzoek voor nodig. Kaftrio® kost per patiënt per jaar € 194.040. De totale meerkosten van de triple-therapie voor het Nederlandse zorgbudget worden geraamd op maximaal € 156,4 miljoen per jaar.

Voorwaarden aan opname in basispakket
In het advies aan de minister schrijft het Zorginstituut dat de triple-therapie alleen in het basispakket moet worden opgenomen, als aan de volgende voorwaarden wordt voldaan:

  • Een prijsverlaging van tenminste 75% van de triple-therapie in combinatie met Kalydeco®. Het Zorginstituut adviseert de minister de onderhandelingen te verbreden naar alle CTFR-modulatoren: bestaande en ook toekomstig nieuwe. Daarnaast adviseert het Zorginstituut de minister om een Europese samenwerking aan te gaan voor de (prijs)onderhandelingen.
  • Het maken van afspraken over gepast gebruik met zorgverleners over doelmatige inzet van de behandeling.
  • Het verzamelen van langetermijndata door zorgverleners over de effectiviteit en veiligheid van de triple-therapie in combinatie met Kalydeco®. Ook op dit punt adviseert het Zorginstituut Europese samenwerking.

Zie ook
GVS-advies elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)