De goedkeuring geldt voor een specifieke groep patiënten die één of geen kopie hebben van een bepaald gen, namelijk ApoE4

Het medicijn Leqembi heeft na herbeoordeling een positief advies gekregen van het Europees Medicijnagentschap (EMA). Dit medicijn is bedoeld voor de behandeling van patiënten met milde cognitieve stoornissen in een vroeg stadium van Alzheimer. Het medicijn kan het ziekteverloop bij een beperkte groep patiënten vertragen. De goedkeuring geldt voor een specifieke groep patiënten die één of geen kopie hebben van een bepaald gen, namelijk ApoE4. 

Van negatief naar positief advies 
Eerder dit jaar ontving Leqembi (lecanemab) een negatief advies van het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP van het EMA. De conclusie was dat de voordelen van de behandeling niet opwegen tegen de risico's. Er waren specifiek zorgen om het risico op een ernstige bijwerking, namelijk amyloïde-gerelateerde beeldvormingsafwijkingen (ARIA). Het gaat dan om zwellingen door vochtophoping (ARIA-E) of bloedingen (ARIA-H) in de hersenen die kunnen leiden tot ziekenhuisopname, epileptische toevallen of in uitzonderlijke gevallen overlijden.  

Na het negatieve advies heeft de fabrikant van het medicijn een herbeoordeling aangevraagd. Hierbij hebben ze een aanpassing gedaan in doelgroep van het medicijn. Bij patiënten met maar één of geen kopie van het ApoE4 gen is er namelijk een lager risico op ARIA, in vergelijking met mensen met twee ApoE4-kopieën. Het CHMP concludeerde in de herbeoordeling dat het verkleinen van de doelgroep ervoor zorgt dat de voordelen van het medicijn wel opwegen tegen de risico’s.

Goedkeuring onder aanvullende veiligheidsmaatregelen 
Met de goedkeuring van Leqembi kan het medicijn niet door iedereen gebruikt worden. Leqembi zal alleen beschikbaar komen via een Controlled Acces Program. Dit programma zorgt ervoor dat de arts de juiste patiënt selecteert. Zo worden hoog risicopatiënten, bijvoorbeeld patiënten met twee ApoE4-kopieën, uitgesloten van behandeling.  

Daarnaast is de firma verplicht om na toelating extra veiligheidsstudies uit te voeren. Deze studies moeten meer kennis opleveren over de kenmerken van de bijwerkingen ARIA-E en ARIA-H. Ook is het beoordelen van de risicobeperkende maatregelen, waaronder de beperkte patiëntengroep, een vereiste. Alle informatie over de waargenomen bijwerkingen en de frequentie en ernst daarvan zullen daarnaast verzameld worden in een Europees patiëntenregister. Zo is er ook zicht op het ziekteverloop van patiënten en de mogelijke langetermijngevolgen van ARIA.    

Over Leqembi 
Leqembi is ontwikkeld als medicijn voor de behandeling van volwassenen met milde cognitieve stoornissen (geheugen- en denkproblemen) als gevolg van de ziekte van Alzheimer. Het middel is voor behandeling in een vroeg stadium van de ziekte. Leqembi bevat de werkzame stof lecanemab. Het medicijn moet eenmaal per twee weken als infuus (infuus) in een ader worden toegediend. De patiënt moet daarnaast regelmatig MRI-scans krijgen.   

Lecanemab is een monoklonaal antilichaam. Het hecht zich aan amyloïde beta. Dit is een stof die zich in de hersenen van mensen met de ziekte van Alzheimer kan ophopen en zogeheten ‘plaques’ vormt. Doordat lecanemab aan amyloideamyloïde beta hecht, vermindert het de vorming van deze plaques.  

Bron: CBG-MEB