Onderzoeker Willeke van Roon-Mom van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) ontvangt ruim 367.000 euro voor onderzoek naar het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt.

Van Roon-Mom kan haar onderzoek starten dankzij het Campagneteam Huntington, dat in een jaar tijd 1,2 miljoen euro wist in te zamelen voor onderzoek naar een geneesmiddel voor de ziekte van Huntington.

De ziekte van Huntington is een erfelijke neurodegeneratieve ziekte met de symptomen van Alzheimer, Parkinson en ALS gecombineerd. Na de eerste verschijnselen leven patiënten gemiddeld nog 15 jaar waarvan de laatste jaren in een verpleeghuis, al kiest menigeen eerder voor euthanasie. Net als de ziekte van Alzheimer en Parkinson wordt ook de ziekte van Huntington veroorzaakt door de ophoping en klontering van eiwitten in de hersenen.

Aanmaak Huntington-eiwit remmen

Van Roon-Mom werkt samen met het Leidse ProQR Therapeutics aan de specifieke onderschepping van het signaal binnen de cel dat aangeeft dat het Huntington-eiwit gemaakt moet worden. In ieder van ons erfelijk materiaal (DNA) zit ook de informatie die codeert voor het Huntington-eiwit. In het geval van de ziekte van Huntington met een lange, klontergevoelige keten. Dit eiwit wordt pas gemaakt als er een boodschap (RNA)naar de eiwitfabriek gaat. Door het gebruik van zogenaamde anti-sense moleculen kan het Huntington-specifieke RNA signaal onderschept en aangepast worden waardoor het Huntington-eiwit dat gemaakt wordt niet meer kan klonteren.

Campagneteam Huntington

Campagneteam Huntington heeft als missie om de ziekte van Huntington geneesbaar te maken binnen 10 jaar. Dat doet het team door zoveel mogelijk bekendheid te geven aan de ziekte en geld in te zamelen voor wetenschappelijk onderzoek. Dankzij de 1,2 miljoen euro die tot nu toe is opgehaald, kunnen 5 onderzoeksprojecten van start, waaronder dat van Van Roon-Mom.

Landelijk expertisecentrum

Als landelijk erkend expertisecentrum voor de ziekte van Huntington helpen we in het LUMC mensen uit heel het land zo goed mogelijk met specialistische zorg. Daarnaast doen we continu onderzoek naar de aandoening. Net als Campagneteam Huntington hebben we als doel de ziekte van Huntington uiteindelijk te kunnen genezen.

Bron: LUMC