Voor kinderen met een ernstige stofwisselingsziekte, immuundeficiëntie of leukemie is een stamceltransplantatie soms de enige mogelijkheid tot genezing

Hoe sneller bepaalde immuuncellen (T-cellen) zich herstellen na een donor stamceltransplantatie bij kinderen, hoe hoger de kans op overleving. Dit concludeert Coco de Koning van het UMC Utrecht in haar promotieonderzoek. Sneller herstel van deze specifieke immuuncellen verkleint de kans op ernstige complicaties.

Voor kinderen met een ernstige stofwisselingsziekte, immuundeficiëntie of leukemie is een stamceltransplantatie soms de enige mogelijkheid tot genezing. Dit is echter een risicovolle behandeling die dertig tot vijftig procent van de patiënten uiteindelijk niet overleeft. Onderzoeker Coco De Koning (Laboratorium voor Translationele Immunologie) onderzocht welke factoren deze sterfte veroorzaken en hoe die verminderd kan worden.

Kleiner risico
Hiervoor keek de Koning naar het herstel van het immuunsysteem in 276 kinderen die tussen 2004 en 2018 een donor stamceltransplantatie ondergingen in het UMC Utrecht of het Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie. Van alle onderzochte typen immuuncellen blijkt dat vooral een goed herstel van de T-cel populatie direct na de transplantatie samenhangt met een kleiner risico op (vooral virale) infecties, afstoting en sterfte.
 
Behandeling op maat
Nu krijgen kinderen na een stamceltransplantatie meestal dezelfde behandeling, ongeacht het immuunherstel. De resultaten van dit onderzoek suggereren dat er met goede monitoring van het immuunsysteem ruimte is voor een behandeling op maat, waardoor complicaties en sterfte teruggedrongen kunnen worden. Coco de Koning: “Omdat patienten met een adequaat T-cel herstel een relatief laag risico op complicaties hebben, is het mogelijk dat zij minder vaak moeten worden behandeld met antivirale of immunosuppressieve geneesmiddelen. Andersom zouden we risicopatiënten met een vertraagd of onvolledig immuunherstel preventief kunnen behandelen, zodat infecties en afstotingsverschijnselen minder kans krijgen.”
 
Stamceltransplantatie
Bij een stamceltransplantatie worden de zieke cellen in het beenmerg van de patiënt vervangen door gezonde stamcellen van een donor. Voorafgaand aan de infusie van de stamcellen in het bloed krijgen patiënten chemotherapie en immuunremmers om ruimte te maken voor de donorcellen in het beenmerg en de zieke cellen zoveel mogelijk op te ruimen. Ook worden patiënten vaak behandeld met anti-thymocyten-globuline (ATG) dat ervoor zorgt dat alle T-cellen van de patiënt weg zijn, zodat deze de donorstamcellen niet kunnen afstoten. Eenmaal in het bloed nestelen de stamcellen zich in het beenmerg van de patiënt, waar ze nieuwe immuuncellen gaan produceren.
 
Verder onderzoek immuunherstel
Coco de Koning (Haaren, 1990) promoveerde op 28 maart 2019 aan de Universiteit Utrecht op het proefschrift “Immune reconstitution after allogenic hematopoietic stem cell transplantation in children”. Zij vervolgt haar loopbaan als post-doc in de onderzoeksgroep van dr. Stefan Nierkens in het UMC Utrecht, waarbij ze verder onderzoek doet naar immuunherstel en de ontwikkeling van immuuntherapie tegen leukemie bij kinderen.