Dat medicijn werd voor het eerst in de wereld vergoed door een zorgverzekeraar

Een 29-jarige nierpatiënte heeft een bijzondere niertransplantatie ondergaan in het Erasmus MC Transplantatie Instituut. De transplantatie werd in maart mogelijk gemaakt door een behandeling met een nagelnieuw medicijn. Dat medicijn werd voor het eerst in de wereld vergoed door een zorgverzekeraar. Nefroloog Annelies de Weerd begeleidde de patiënte.

De 29-jarige vrouw kon eigenlijk niet meer worden getransplanteerd omdat de hoeveelheid antistoffen in haar bloed veel te hoog was. Die antistoffen zouden een donornier snel kunnen afstoten. Het nieuwe middel, imlifidase genoemd, zorgt dat de antistoffen in het bloed tijdelijk worden afgebroken. Tot maart werd het middel alleen in studieverband toegepast, wereldwijd bij  46 mensen.

Het gaat om een enzym dat ervoor zorgt dat antistoffen in het bloed van de patiënt ongeveer twee weken buiten werking worden gesteld. Het enzym maakt één type antistoffen onwerkzaam, namelijk Immunoglobuline G (IgG). Het middel wordt toegediend met een infuus dat een kwartier lang indruppelt. Vervolgens doet het heel snel zijn werk. Binnen 4 uur zijn geen IgG antistoffen meer te vinden in het bloed.

Onmogelijk
Het nieuwe middel wordt alleen toegepast bij patiënten die zóveel antistoffen in hun bloed hebben, dat ze geen enkel ander uitzicht hebben op een transplantatie. Zulke antistoffen kunnen ontstaan na zwangerschappen, en bij patiënten die al eerder getransplanteerd zijn. Artsen spreken dan van een ‘hoog geïmmuniseerde of HLA-incompatibele patiënt’. Het is voor deze mensen vrijwel onmogelijk om een geschikte donornier te vinden. Het gaat in heel Nederland om ongeveer 5 tot 10 nierpatiënten per jaar.

Ook de 29-jarige patiënte had zo’n grote hoeveelheid antistoffen in haar bloed. Binnen Eurotransplant, het Europese orgaan dat zorgt voor een eerlijke verdeling van donororganen van overleden patiënten,  bestaat voor hen een speciaal transplantatieprogramma. Maar de categorie patiënten voor wie het nieuwe middel bestemd is, zijn de mensen bij wie zelfs dit programma geen uitkomst biedt.

Afgekeken
De behandeling met het enzym zorgt ervoor dat zij tóch kunnen worden getransplanteerd. ‘Het middel is afgekeken van de natuur’, legt nefroloog Annelies de Weerd uit. ‘Het is een enzym dat wordt gemaakt door de streptokokken bacterie. Met dit enzym pakt de bacterie de antistoffen aan die de gastheer aanmaakt om zich te beschermen tegen deze bacterie. Het enzym knipt deze en andere antistoffen in stukjes, waardoor de bacterie de kans krijgt zijn gastheer ziek te maken.’

Aan de toepassing van het nieuwe middel zijn strenge eisen en protocollen verbonden. ‘Een goede timing is cruciaal,’ zegt De Weerd. ‘Het middel moet klaar liggen op het moment dat Eurotransplant de nier van een overleden donor aan een Nederlandse patiënt linkt. Vervolgens moet bij aankomst in het ziekenhuis worden gekeken of de nier inderdaad nog steeds geschikt is. Pas als dat het geval is, krijgt de patiënt het infuus met het enzym. Ondertussen moet het ok-team in de startblokken staan om de transplantatie uit te voeren.’

Peperduur
Omdat de nefrologen en immunologen van de Nederlandse transplantatiecentra een goed protocol hebben geschreven, is de Nederlandse Zorgautoriteit akkoord gegaan met vergoeding. Het middel is vooralsnog peperduur. ‘We denken dat het enzym ook voor de behandeling van andere aandoeningen geschikt zou kunnen zijn. Dus we hopen dat het na het verlopen van het patent goedkoper wordt.’

Met de 29-jarige vrouw gaat het heel goed, al blijft het voor mensen die zijn getransplanteerd altijd spannend of het orgaan beklijft. ‘Deze vrouw heeft al sinds haar kindertijd een nieraandoening en werd twee keer eerder getransplanteerd. Helaas werd de nier twee keer afgestoten. Ze was sinds 2016 afhankelijk van dialyse. Zij heeft door de transplantatie nieuw perspectief op een goed leven gekregen.’

Voor mensen met een grote hoeveelheid antistoffen, nam het Erasmus MC Transplantatie Instituut in 2017 ook al een methode in gebruik om de antistoffen te verwijderen. Dat gebeurt door plasmaferese, waarbij het bloed wordt gefilterd zodat de antistoffen uit het bloed verdwijnen. De patiënt krijgt daarbij ook medicatie die de aanmaak van de antistoffen onderdrukt. Het is een zware behandeling die tijd kost, zodat plasmaferese alleen mogelijk is met een levende donor. ‘De nieuwe aanpak met het enzym is veel sneller en effectiever.’

Artsen zijn dringend op zoek naar goede methoden om hoog-geïmmuniseerde nierpatiënten te kunnen transplanteren. Dat worden er steeds meer omdat patiënten steeds langer in leven blijven na een niertransplantatie. Daardoor wordt de kans dat ooit een tweede of zelfs een derde niertransplantatie nodig is groter, omdat een donornier niet een leven lang meegaat. Na elke transplantatie kan het aantal antistoffen verder oplopen.